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알츠하이머 임상중인 GV1001, 핵상마비에도 효과있을까

"핵상마비 대상 전임상단계 기획 중…알츠하이머 3상IND 제출할 것"

2021-01-25 05:50:39 이종태 기자 이종태 기자 leejt@kpanews.co.kr

젬백스가 현재 알츠하이머병 치료제로 개발중인 GV1001(테르토모타이드)에 대해 진행성 핵상마비 질환을 대상으로 임상을 고려중인 것으로 나타났다. 두 질환이 신경계 퇴행성 질환인만큼 공통점이 있어 GV1001이 가능성이 있다는 이유에서다. 

식품의약품안전처(처장 김강립)는 지난달 11일 중앙약사심의위원회 회의를 개최하고 진행성 핵상마비에 대한 GV1001의 사용가능 여부를 심의했다.

GV1001은 지난해 8월 조건부 허가기간 만료에 따라 식약처가 직권으로 취소한 리아백스와 동일한 성분의 약물이다. 현재 GV1001은 알츠하이머 대상으로 2상 임상시험이 최근 완료됐으며 3상이 준비되고 있는 상황이다.

이번 중앙약심에서는 GV1001을 진행성 핵상마비에 사용하기 위한 연구자 임상계획을 두고타당성이 있는지 논의됐다.

한 위원은 ”리아백스주 허가 당시 동일한 용량으로 실시한 임상결과가 없기 때문에 내약용량 등 사전연구가 충분히 확보되지 않은 상황에서 동물실험을 거치지 않고 (핵상마비환자를 대상) 2상으로 진입하는 것엔 문제가 있다“고 했다.

또한 GV1001이 허가가 취소된 품목과 동일하다는 점을 강조하며 안전성 자료를 추가적으로 제출해야하는 것 아니냐는 의문도 제기됐다,

이에 식약처는 ”리아백스주의 허가가 취소된 것은 안전성 때문이 아니었다“면서 ”알츠하이머 환자대상 2상임상에 참여한 환자수는 적지만 용량별로 안전성에 차이를 보이지않는다“고 해다.

이어 ”진행성 핵상마비가 치료제가 없는 질환이고 스폰서(업체)임상이 아니고 연구자 임상이라는 점에서 진행성 핵상마비 질환에 도움을 줄 수 있다고 하면 임상계획승인을 고민할 필요가 있다고 판단했다“고 설명했다.

또 다른 위원도 ”진행성 핵상마비는 뇌질환으로 면역쪽에는 이상이 없어 (리아백스 당시) 암환자에게 내약성이 확인됐다면 핵상마비 환자에게도 이상반응은 나타나지 않을 것“이라고 내다봤다.

식약처는 중앙약심을 종료하며 ”진행성 핵상마비와 알츠하이머의 상관성을 입증하는 자료를 제출받아 효력자료로 대체할지 판단하겠다“면서 ”알츠하이머병 환자대상 2상임상 결과를 제출받아 필요시 추가자문을 요청할 것“이라고 했다.

결국 중앙약심에서 요구한 자료는 알츠하이머병과 진행성 핵상마비의 상관관계와 GV1001의 안전성 데이터 등 두가지다.

진행성 핵상마비는 대표적인 신경퇴행성 질환 중 하나로, 진행성으로 뇌피질 및 피질하 조직의 신경섬유 변성을 초래하는 진행성 질환이다. 

발병원인은 아직 분명히 밝혀져 있지는 않지만 최근 연구에 따르면 타우 단백질의 이상 침착, 산화스트레스에 의한 뇌조직 손상, 유전적 관련 등이 관련 요인으로 알려져 있다. 신체장애나 지능저하 등을 야기하고 증상이 악화되면 사망에 이르지만 아직 치료제는 개발되지 않았다.

진행성 핵상마비는 타우 단백질이 잘못된 접힘(folding)으로 비정상 구조를 형성해 발생하는 ‘타우질환’으로 알츠하이머외에도 파킨슨병, 다운증후군 등도 타우질환으로 알려져있다.

젬백스에서는 조심스럽지만 신경계 퇴행성질환이 가지는 공통점이 있는만큼 GV1001이 치료제가 될 수 있는 가능성이 있다는 입장이다. 알츠하이머 대상 3상임상이 완료되면 안전성도 확보할 수 있을 것으로 전망했다.

젬백스 관계자는 “단백질이 잘못 구겨져서 침착되면서 나타나는 질환이 신경계 퇴행성 질환의 공통점”이라면서 “GV1001이 신경계퇴행성 질환에 전반적으로 가능성이 있다고 판단해 진행성핵상마비에 대한 전임상단계를 기획 중”이라고 설명했다.

이어 “구체적으로 언급하기는 어렵지만 조만간 알츠하이머 3상 임상시험계획을 식약처에 제출할 예정”이라고 설명했다. 

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