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혈우병 치료제...'혈장 유래부터 유전자 재조합'까지 등장

박영실 강동경희대병원 교수, 병원약사회지에 최신지견 소개

2019-06-05 12:00:03 엄태선 기자 엄태선 기자 tseom@kpanews.co.kr

피가 응고되지 않는 질병, 혈우병을 치료하는 새로운 옵션이 소개됐다. 

혈우병 전문의인 박영실 강동경희대병원 교수는 최근 발행된 한국병원약사회지에 '혈우병 치료의 최신 지견'을 공유했다.

박 교수는 최근 다양한 혈우병 약제들이 출시되고 임상시험이 진행중이라며 크게 반감기 연장 응고인자제제와 비 응고인자제제, 유전자 치료로 나눠 설명했다. 

먼저 반감기 연장 응고인자 제제의 경우 융합과 페길화 방법으로 기존 응고인자제제에 비해 약물 역동학적으로 향상된 결과를 보여준다고 밝혔다. 

반감기 연장 8번 응고인자 제제는 기존 약제 대비 1.4~1.6배의 반감기 연장 결과를 보이는 반면 반감기 연장 9번 응고인자 제제는 기존 표준 반감기 제제 대비 4~6배까지 연장된 결과를 보여주고 있다고 덧붙였다. 

8번 응고인자제제중 반감기 연장제제의 경우 Fc 단백 결합 응고인자제제인 '엘록테이트'와 페길화 제제인 '애디노베이드'가 국내에 허가됐으며 그 외 약제들은 FDA 됐고 국내 임상 또는 허가를 준비중이라고 부연했다. 

9번 응고인자제제 중 반감기 연장제제는 Fc 단백 결합 응고인자제제인 '알프로릭스'가 국내 허가됐으며 '아이델비온'(Idelvion)은 FDA 승인을 받았다. 

박 교수는 비 응고인자제제의 경우 좀더 긴 반감기, 투여의 편의성, 면역원성이 약해 자가항체 발생 위험이 없음, 안정적 지혈 효과, 응고인자에 대한 자가항체의 유무와 관계없이 지혈 효과와 발휘, 적절한 가격 등을 지향한 제제들이 개발되고 있다고 설명했다. 

새로운 지혈 약제를 보면 A형 혈우병치료제인 '헴리브라'(emicizumab)가 FDA에 승인됐으며 국내에서 임상시험 이후 출시를 준비중에 있다고 전했다. 이 제제는 화렁화 9버 응고인자와 10번 응고인자와 결합할 수 있는 2중 특이 단클론성 항체로 할성화 8번 응고인자의 기능을 할 수 있게 한다.

아울러 항트롬빈 억제제인 피투시란은 혈우병 A와 B 환자 모두에게 피하로 투여하는 약제로, 항응고인자인 항트롬빈은 활성화된 10번 응고인자와 트롬빈을 표적으로 한다고 소개했다. 현재 국내를 비롯해 3상 임상시험이 진행중이라고 덧붙였다. 

항 조직인자 경로 억제제의 경우 응고인자 경로 중 외인성 경로를 억제하는 것으로 컨시주맙, PF-06741086, BAY-1093884가 이에 해당되며 자가항체 유무와 관련 없이 혈우병 A와 B 환자에 모두 투여 가능하며 각 약제 모두 국내에 비록해 임상시험이 진행중이라고 밝혔다. 다만 이들 제제는 아직 안정성과 효과에 의문이 있으며 혈전에 대한 우려가 있다고 전했다. 

끝으로 유전자 치료에 대해서도 소개했다. 

박 교수는 혈우병과 같은 단일 유전인자 질환의 경우 유전자 치료에 아주 적합하다며 한번의 치료로 지속적인 응고인자를 유지할 수 있는 이점이 있다고 밝혔다. 

이는 환자가 필요로 하는 유전자를 바이러스벡터를 운반체로 해 환자의 유전체에 주입하는 것으로 현재 여러 벡터가 연구중이라고 설명했다. 

AAV(Adeno-associated virus) 벡터의 경우 혈우병 A와 B에서 지속적으로 연구중인데 혈우병 A에 대한 유전자 치료가 제약기업 바이오마린(BioNarin)에서 시작, 현재 국내를 포함한 3상 임상연구가 진행 예정이라고 소개했다. 그외 스파크(Spark)사가 역시 국내를 포함한 3상 임상연구를 진행할 예정이라고 부연했다. 

한편 혈우병A은 X염색체 장완에 존재하는 8번 응고인자 유전자의 이상이, 혈우병B는 9번 응고인자 유전자의 이상으로 나타나는 질병이다.

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