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2019.07.16 (화)

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건강보험에서 RWE(real-world evidence) 활용의 필요성

건강보험심사평가원 상근 평가위원 김보연

왜 RWE(real-world evidence)인가?

대부분의 의약품은 3상 무작위임상시험(Randomised Controlled Trial)을 근거로 효능(efficacy)과 안전성(safety)을 증명한다. 무작위임상시험은 단기간에 걸쳐 진행되고, 엄격한 선정 기준에 따라 최적의 효과가 기대되는 환자군을 대상으로 실시되기 때문에 실제임상현장(real-world)의 효과(effectiveness)와 다를 수 있다.

그런데 최근에 개발되고 있는 항암제, 희귀의약품등 고가 신약은 3상 무작위임상시험조차 거치지 않는 경우도 많다. 특정 유전자 돌연변이에 작용하는 약물인 경우 소수의 환자만을 대상으로 임상시험을 진행하는 수준에서 그치는 경우가 많다. 생명을 위협하는 질환은 윤리적 문제로 3상 임상시험이 불가능하여 2상 임상시험만으로도 허가가 가능하기 때문이다. 이와 같이 향후 3상 임상 자료를 제출할 것을 조건으로 조건부 허가된 의약품은 건강보험 등재 결정 시 비용효과의 불확실성을 증가시키고 있다. 생존기간이 얼마 남지 않은 환자들의 접근성측면에서 신속하게 허가되는 것은 매우 필요한 일이나 건강보험 급여 관리 측면에서는 허가 이후 임상시험에서 보고한 효과가 실제 현실에서 나타나는지 추적 검토할 필요성이 지속적으로 제기되고 있다.

특히 얼마 전에는 3상 조건부 허가로 급여에 등재된 신약이 최종 임상시험을 실패하면서 FDA, EMA에서 허가가 취소되었는데 이미 국내 건강보험재정에서는 66억의 보험금이 지불된 후였다. 이 사건을 계기로 근거가 불확실한 의약품의 건강보험 급여 관리를 위해 보험급여 사후관리에 실제임상근거(real-world evidence; RWE)를 활용하려는 움직임이 더욱 커지게 되었다.

국내외 RWE 활용실태

사실, 실제임상근거는 새롭게 등장한 개념은 아니다. 기존에도 건강보험청구자료, 의무기록, 질병 코호트, 환자 설문조사자료 등의 실제임상자료(real-world data;RWD )는 존재했었으나 실제로 보험급여 관리에 이용되지는 못하였다. 그러나 IT의 발달로 더 많은 다양한 자료의 수집과 분석이 가능해지면서 보험급여 관리에 RWE를 직접 활용하는 것이 가능해졌다. 유럽 EMA, 미국 FDA에서는 이미 RWE를 활용하여 시판 후 의약품의 안전성을 확인하고 있으며, 희귀질환의 효과를 확인하여 사용상의 주의사항을 변경하거나 적응증을 승인한 사례가 있다.

건강보험급여 측면에서는 영국 NICE(national institute for health and care)를 비롯한 여러 기관에서 의약품의 급여 등재 이후 재정영향을 파악하기 위해 RWE를 활용하여 환자의 유병률, 발생률을 파악하고 있다. 우리나라는 유수한 전 국민 건강보험 청구자료를 보유 했을뿐더러 이미 빅데이터 개방시스템을 구축해 RWD 활용연구에 있어서 매우 유리한 환경을 갖고있어 허가 이후 의약품의 효과를 재평가하는 데에 이점이 있을 것으로 예상된다. 또한 최근에는 우리나라 제약회사에서도 RWE의 결과를 발표하여 자사 의약품의 가치를 증명하여 마케팅에 활용하는 등 활성화 되고 있다.

이제 건강보험 급여관리에 활용할 가이드라인 마련이 필요한 시기

실제 임상근거에 기반한 건강보험료 지급은 궁극적으로 건강보험 재정 건전화를 가져올 것으로 기대받고 있다. 하지만 근거 수준을 높일 수 있는 의미 있는 정보를 제공하기 위해서는 표준화된 가이드라인이 필요하다. 그러나 아직 외국에도 표준 가이드라인은 마련되어 있지 않다. 전세계에서 우리나라에서 최초로 시도하는 가이드라인 제정인 만큼 많은 어려움이 따를 것이므로 제조회사, 학계, 정부 등 관계자들의 적극적인 참여와 노력이 필요하다.

건강보험심사평가원에서는 연구소를 중심으로 2019년 3월부터 국내 전문가를 중심으로 협의체를 구성하여 건강보험 급여 관리에 활용할 RWE 가이드라인을 만드는 작업을 추진하고 있다. 가이드라인에는 실제임상자료를 수집할 수 있는 프로토콜 수립 방법, 데이터 질 관리, 비뚤림을 보정할 수 있는 통계분석 방법, 보고 수준의 질 평가 등 다양한 내용을 포함할 예정이다.

우리나라는 연간 100개 내외의 신약(항암제, 희귀질환약제 등)을 건강보험 급여대상으로 결정하고 있다. 급여대상 결정 이후에도 일정기간 이후 재평가가 필요하다는 의견이 각계에서 제기되고 있다. 신약의 RWE를 이용한 급여 사후관리 시스템이 구축된다면 건강보험 급여관리 활성화로 의약품의 접근성을 높이고, 환자는 보다 효과적이고 안전한 의약품을 사용할 수 있게 될 것을 기대해본다.


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