로슈가 개발 중인 발작성 야간 야간 혈색소뇨증(PNH) 치료제 '크로발리맙(crovalimab)'의 임상 3상에서 긍정적인 결과가 도출됐다. 

지난 7일 로슈는 이전에 보체 억제제로 치료한 적 없는 발작성 야간 헤모글로빈뇨증(PNH) 환자를 대상으로 크로발리맙의 효능과 안전성을 평가한 'COMMODORE 2' 연구에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다. 해당 연구에서 크로발리맙은 수혈 회피 및 용혈 조절의 공동 1차 효능 평가지표를 충족했다. 

PNH는 보체 시스템에 의해 적혈구가 파괴되는 희귀하고 생명을 위협하는 질환이다. 빈혈, 피료, 혈전 및 신장 질환과 같은 증상을 유발한다. 

크로발리맙은 4주마다 피하주사로 투여하는 항 C5 리사이클링 단클론항체다. 크로발리맙은 순환기 내에서 재활용되도록 설계돼 4주 마다 저용량의 피하 투여를 통해 지속적인 보체 억제를 가능하게 한다. 

연구 결과 크로발리맙은 질병 통제에 성공했며 현재 표준치 치료로서 2주마다 정맥 투여하는 에쿨리주맙과 비교해 비열등성을 입증했다. 

로슈 측에 따르면 크로발리맙은 현재 치료법과 다른 C5 결합 부위에 결합해 현재 치료법에 반응하지 않는 특정 유전자 돌연변이가 있는 환자에게도 효과적인 치료 옵션이 될 가능성이 있다. 

로슈의 최고 의료 책임자이자 글로벌 제품 개발 책임자인 리바이 개러웨이 박사는 "PNH 환자가 더 긴 치료간격으로 강력한 질병 통제를 달성하기 위해 더 많은 옵션을 통해 혜택을 볼 수 있다"며 "크로발리맙에 대한 최초의 글로벌 3상 데이터 결과가 이러한 요구를 해결할 수 있는 잠재력을 보여준다"고 말했다. 

이어 "이러한 데이터를 규제 당국에 제출해 전 세계 PNH 환자가 크로발리맙을 사용하도록 하는 데 한 걸음 더 다가갈 수 있기를 기대한다"고 밝혔다. 

한편 로슈는 COMMODORE 1 및 2 임상시험 데이터를 전 세계 규제기관에 제출하고 다가오는 의료 학술대회에서 발표할 예정이다. 로슈는 지난 12월 미국혈액학회(ASH) 연례 학술대회에서는 중국에서 실시된 임상 3상 COMMODORE 연구의 긍정적인 데이터를 발표한 바 있다.