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글로벌 신약개발은 희귀의약품을 주목해야

제약산업전략연구원 정윤택 원장

2019-10-28 06:00:07

국내 제약바이오기업들은 국산신약 30호 신약개발을 달성하였고 해외에서 바이오시밀러를 중심으로 미국과 유럽에서 인허가의 장벽을 넘어 수출을 견인하고 있다.

또한 글로벌 신약개발을 위해 대규모 기술수출과 글로벌 임상 등을 통해 그 미래의 잠재 가치를 인정받고 있다. 그러나 최근에 대규모 기술수출 품목들이 임상과정중에 회수되거나 자체 글로벌 임상시험에 실패하면서 과연 우리 기업들이 글로벌 신약을 개발할 수 있을 것인가라는 의구심은 업계에 큰 부담으로 작용하고 있다.

오늘날 우리나라의 제약바이오산업은 국산신약의 굴레에서 벗어나 글로벌 신약을 개발하기 위한 도전과 미션의 목표를 달성하기 위해서 여러 가지 혁신의 노력들을 경주하고 있다. 국내의 기업들은 그 동안의 성장통을 경험하면서 글로벌 신약개발의 학습을 바탕으로 글로벌 인허가의 장벽을 넘어 시장의 가치를 실현하기 위한 방안들에 대하여 논의와 발전을 고민하고 있다.

글로벌 신약개발의 방향성은 신약개발의 글로벌 트랜드를 기반으로 우리가 나아가야할 방향과 전략을 탐색할 필요가 있다. 최근 신약개발의 트랜드는 과거 후기 단계(후기 임상 등)에서 초기단계(후보 물질 도출, 전임상 등)를 중심으로 기술거래가 변화하고 있다.

오픈이노베이션은 우리나라와 같이 후발 신약개발국으로써는 새로운 기회가 되었지만 우수한 후보물질을 선점하려는 다국적 제약사의 경쟁으로 거래금액이 높아지고 초기에 선점과 후보물질의 고갈로 인해 기술거래는 전임상 단계 등 초기단계 중심으로 빠르게 이동하고 있다.

즉 후단의 개발 단계는 막대한 기술료의 부담으로 인해 임상진행을 통해 어느 정도 검증된 신약후보물질 보다는 위험을 감수하더라도 기존의 약물 보다 혁신의 가치를 가졌다면 초기 단계의 후보물질에 대해서도 선호도하는 것으로 해석된다. 

또한, 임상과 인허가의 장벽을 넘기 위해 질환 중심의 대규모 환자중심 시장에서 리치마켓(Niche market)을 바탕으로 타깃중심의 신규한 기전(Mechanism)의 원인을 규명하는 신약개발 전략으로 이동하고 있다. 이와 같은 글로벌 트랜드는 자연스럽게 희귀의약품을 주목하고 있다.

최근 다국적 제약사들은 특수질환의 혁신(Specialty Innovation)을 통해 과거 신흥국을 중심의 시장 경쟁에서 선진국에 집중하고 있다. 결국은 신흥국도 경제적인 부(富)와 인구고령화화에 따라 기존의 선진국시장과 유사해 질 것으로 판단하고 있는 것 같다.

이와 같이 다국적 제약사는 특수질환 치료제가 고가약이더라도 질병의 치료혁신이 가능하다면 구매력이 확보된 선진국에 집중하고 있다. 대표적인 사례가 Car-T일 것이다. 약물의 비용이 4억원을 상회하고 의료비를 포함해 10억원 가까이 치료비를 지불해야 함에도 불구하고 미국 FDA는 희귀의약품의 지정을 통해 인허가의 인센티브를 부여하여 신속하게 허가가 될 수 있었다.

만성질환 등 일반적인 질환을 대상으로 신약개발은 기존에 많은 환자가 있기 때문에 시장의 파급효과가 클 것으로 예측은 되지만 기존 약물들과의 경쟁이 치열하고 마케팅을 위한 판매망의 확보와 임상 등의 막대한 비용을 지불해야 한다. 또한 보건 당국으로 판단하기에는 중증 난치성 질환과 같이 시급성을 요하지 않기 때문에 인허가 단계에서 후순위에 밀릴 수 밖에 없다.

미국 FDA의 허가에 대한 통계는 신약개발의 방향성을 제시한다고 볼 수 있다. 신약은 희귀 난치성 질환을 중심으로 특수질환에 집중적으로 허가되고 있다. First in Class, Breakthrough therapy, 희귀의약품의 신약 후보는 우선 심사 내지 신속 심사을 통해 인허가시 인센티브를 부여하고 있다.

미국 FDA에서 2014년부터 2018년까지 희귀의약품의 허가 비중은 약 40%이고, 작년(2018년)에는 전체의 허가(69건)중 희귀의약품 등 특수질환이 중심으로 43개(73%)가 허가 되었다. 이와 같은 추세는 특수질환과 일반 질환 치료제와 비교해 더욱더 허가 양극화가 되고 있다.

시장적 가치측면에서 보더라도 과거와는 다른 시각을 가질 수 있다. 과거 희귀의약품은 환자가 많지 않아 소위 돈이 안된다는 생각으로 배제되기도 했다. 그러나 의약품의 블록버스터의 개념도 변화되고 있다.

전통적으로 만성질환을 중심으로 환자 100만명이 평균적으로 년간 100불의 질환 치료비용을 지불하여 1조원의 매출을 올리는 블록버스터의 개념은 희귀질환 환자 5천명을 대상으로 평균 20만불을 지불하여 그 경제적 가치를 실현할 수 있는 질(質) 중심의 시장으로 변화하고 있다. 글로벌 시장조사기관에 따르면 희귀의약품 전 세계 시장규모는 2010년에 690억불에서 2024년에 2620억불로 예측하고 있다.

이는 제네릭 의약품 시장과 비교해 2010년에 600억불에서 2024년에 1114억불로 상대적으로 희귀의약품은 과거 제네릭 의약품 시장과 비슷했지만 가까운 미래에는 시장의 비중이 높게 나타날 것으로 예측하고 있다.

희귀의약품은 각 국가별로 정부차원에서 사회안전망 구축차원에서 앞서 언급한 인허가 인센티브이외에 세제혜택이나 연구개발비 및 자료독점권 등의 추가적인 혜택을 부여하고 있다. 우리나라에서도 인허가 우선심사, 연구개발비를 국내는 물론 해외 3상까지 조세를 감면할 수 있도록 제도를 개선하였다.

우리나라 제약바이오기업들은 글로벌 수준에서 볼 때 중소기업의 수준으로 글로벌 시장에서 독자적으로 대규모의 임상이나 인허가를 받는 다는 것은 현실적으로 많은 어려움과 시행착오를 수반할 수 밖에 없다. 글로벌 시장에서 수 많은 시행착오는 생명주기(Life Cycle)인 특허권의 보호기간이 줄어들어 막대한 비용을 지불함에도 불구하고 회수하기 점점 어려운 현실적인 문제에 봉착할 수 있다. 그래서 다국적 제약사와 협력을 통해 조기에 인허가와 글로벌 마케팅의 협력을 만들어 가야한다.

대표적인 국가 모델이 일본일 것이다. 일본도 글로벌 50대 제약사가 7~8개 보유하고 있지만 그 들도 초기에는 다국적 제약사와 기술거래 협력 등을 통해 지금의 글로벌 현지화 전략으로 발전하였다.

이와 같은 맥락에서 글로벌 수준에서 우리기업들이 독자적으로 글로벌 시장을 접근해 볼만한 분야가 희귀질환의 치료제 개발일 것이다. 희귀의약품은 상대적으로 경쟁관계에서 노출이 거의 없고 인허가 간소화 등의 다양한 인센티브 등과 별도의 마케팅 판매망을 구축보다는 정부의 입찰을 중심으로 독점적인 공급망을 확보할 있는 장점을 가지고 있다. 미국 FDA 허가된 사례를 보더라도 중소제약사들이 허가를 독자적으로 받은 대부분의 분야가 희귀의약품이라는 것이다.

그러나 글로벌 시장에서 희귀의약품을 개발하는 것은 일반 질환에서 비해 연구개발은 보다 높은 역량이 요구된다. 희귀의약품은 혁신 신약으로 새로운 기전의 연구를 규명해야 하고 임상과정중에 소수의 환자를 대상으로 하다 보니 환자모집의 어려움이 수반해야 한다. 이와 같은 이유는 미국 FDA에서 지난 1996년부터 2015년까지 최초 후보물질이 특허출원해 허가 및 발매시까지 소요된 기간이 일반적인 항암제에 비해 희귀의약품이 평균적으로 32개월이 더 소요되는 것으로 보고되고 있다.

글로벌 시장에서 퀀텀점프(Quantum Jump)한 바이오텍인 Amgen, Celgene, Vertex, Actelion 등의 공통점은 희귀의약품에서부터 출발하였다는 것이다. 희귀의약품의 신약개발 전략은 Amgen의 에포젠(Epogen) 사례와 같이 희귀의약품으로 초기의 인허가 등의 위험요소를 최소화하고 허가후에 일반 적응증으로 확대(Indication Expansion)전략을 구사하는 것이다. 오늘날의 희귀의약품은 중소제약사의 전유물이 아닌 다국적 제약사들도 관심이 매우 높은 분야로 인식되고 있다. 희귀의약품 치료제 개발은 글로벌 시장에서 우리 기업들이 독자적이든 다국적 제약사와의 협력모델이든 최선의 글로벌 신약개발 전략중의 하나는 분명해 보인다.

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