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글로벌 제약시장 트렌드는 희귀질환 치료제?

2021-12-06 09:00:11 약사공론 약사공론

청년기자 김혜원

2021년 11월 현재까지 미 식품의약국(FDA)이 허가한 신약은 가장 최근 허가 받은 필라델피아 염색체 양성 만성 골수성 백혈병 치료제인 Scemblix(asciminib)를 포함해 총 42개다. 코로나19 백신 및 치료제 연구에 전 세계가 열을 올리는 요즘이지만 그 이외 질환에 대한 의약품 개발도 활발히 진행 중이다.

신약 42개를 분석해보면 이 중 21개가 희귀질환 치료제다. 올해 가장 처음으로 허가 받은 MET 유전자 변이 진행성 비소세포폐암 치료제인 Tepmetko(tepotinib)부터, 최근 허가 받은 Scembix(asciminib)까지 이름도 생소한 희귀질환에 대한 치료제들이 속속들이 허가 받고 있는 상황이다.

희귀질환에 대한 치료제가 FDA 허가 의약품의 절반 이상을 차지하는 상황은 작년부터 이어져 왔다. 2020년 FDA 허가를 받은 신약은 총 53개였고 그 중 무려 31개, 약 58%가 희귀질환 치료제였다. 

더불어 희귀의약품 지정 신청 건수 또한 2012년부터 2016년까지 꾸준히 증가해 2016년부터는 매년 500건 이상을 유지하고 있다. 2020년 미국 FDA 산하 희귀의약품 개발국(OOPD; Office of Orphan Products Development)은 2019년보다도 41% 증가한 753건의 신규 지정신청을 받았다.

2020년 코로나19 팬데믹에 따라 글로벌 제약사들의 관심은 모두 코로나19 치료제 및 백신 개발에 쏠렸다. 그럼에도 상대적으로 수요가 낮은 희귀질환 의약품의 개발 및 승인이 이렇게 활발하게 이뤄질 수 있었던 이유는 그만큼 중요성을 인정받았기 때문이다. 

희귀 질환을 가진 환자는 코로나19에 더 취약하기 때문에 더더욱 치료제의 개발이 시급했다. 또한 아예 치료제가 없는 병을 앓는 환자는 주로 대증요법만 받거나 쓸 수 있는 약이 없어서 손 놓고 있는 경우가 많았기 때문에 무엇보다도 새로운 약이 절실한 상황이었다.

그러나 이렇게 희귀질환 치료제 개발이 주목을 받고 있음에도 국내에서는 허가가 안됐거나, 치료비용이 너무 높아 혜택을 받지 못하는 환자들도 많은 것이 현실이다.

전 세계적으로는 약 7000여 종에 달하는 희귀질환이 있으며 국내 희귀난치질환 환자도 약 80만 명을 넘어서는 상황이다. 환자가 별로 없어서, 또는 사업성이 낮아 수익을 기대하기 힘들기 때문에 우선순위에서 뒤로 밀려나는 것도 이제는 과거 일이다. 

더 이상은 그들의 목소리를 외면할 수 없다. 각국의 정부 및 국가기관의 지원을 바탕으로 글로벌 제약사들의 협력 및 자발적인 연구 개발이 있다면 더 많은 희귀의약품 개발이 가능해질 것이다. 

수백만명을 살리는 것과 백명을 살리는 일의 경중을 어느 누가 자신 있게 가릴 수 있을까? 희귀 질환 의약품 개발, 이제는 피하지 말고 뛰어들어야 할 때다.

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