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유전자 편집기술의 미래

2021-06-28 12:00:28 약사공론 약사공론

허자연 청년기자

2020년 노벨 화학상은 3세대 유전자 가위 기술 CRISPR/Cas9을 개발한 임마누엘 샤르팡티에와 제니퍼 두드나가 받았다.

CRISPR/Cas9 기술은 교정하려는 DNA를 찾아내는 가이드 RNA와 DNA를 절단하는 Cas9 단백질로 구성된다. 단시간에 유전자를 잘라내 새로 바꿀 수 있고, 동시에 여러 유전자를 수정할 수 있다는 장점으로 주목받았다.

단백질 설계 및 제조는 복잡해 비용이 많이 드는 반면 가이드 RNA는 비교적 쉽게 제작할 수 있기 때문에 효율적인 조작법이다. 이 3세대 유전자 가위인 CRISPR/Cas9은 유전자 조작 분야를 크게 활성화시키고 발전시킬 수 있는 원동력이 됐다고 해도 과언이 아니다. 유전자 가위에 의해 발생한 이중 가닥 절단(DSB, double-strand break)은 DNA 복구 시스템에 의해 연결되며, NHEJ(비상동말단연결)과 HR(상동재조합)으로 나뉜다. 이들은 주로 절단된 유전자 기능을 방해하는 데 사용되며, HR의 경우 DNA 순열 대치(replacement)를 위해 새로운 DNA 순열을 넣을 수 있지만 대부분 성공하지 못했다.

예를 들어 겸상적혈구빈혈증, 조로증, 근위축증이나 테이-삭스증과 같은 심각한 질환을 초래하는 점 돌연변이 교정은 불가능하다고 여겨졌다. 그러나 최근 하버드대학 Liu 교수 실험실 연구팀에서 CRISPR/Cas9 기술을 응용해 '염기 편집기(Base editors)'라는 분자 기계(molecular machine)를 만들었다. 이러한 염기 편집(base editing) 기술은 점 돌연변이를 효과적으로 치료하는 데 성공했다. 이 기술은 단순히 DNA를 자르는 것이 아니라 다른 유전자를 방해하지 않는 상태로 한 염기를 다른 염기로 직접 교체할 수 있다.

최초의 염기 편집기(CBE)는 연구실에서 박사 후 과정이었던 알렉시스 코모에 의해 개발됐다. C를 T로, G를 A로 변환할 수 있는데 세 개의 다른 단백질로 구성된다. (finds target DNA sequence+Converts C into T+protects the edited T) 이 때 한 가지 문제가 발생한다. C는 오직 G와 결합하고 T는 A와만 결합하기 때문에 DNA 한 가닥에서 단순히 C를 T로 전환하면 불일치(mismatch)가 생긴다. 

이러한 문제를 해결하기 위해 이 세 부분으로 된 단백질을 추가로 조작해서 편집하지 않은 가닥을 교체하도록 표시했으며, 이는 바꾸지 않은 가닥에 틈새 만들기(nicking)를 함으로써 해결됐다.

다음으로 개발된 염기 편집기(ABE)는 마찬가지로 동일 연구실의 박사 후 과정 연구원이었던 니콜 가델리(Nicole M. Gaudelli)에 의해 수행됐으며, AT 염기쌍을 GC 염기쌍으로 전환하는 데 성공했다. 이론적으로는 이 전환을 통해 병원성 점 돌연변이의 50%는 수정할 수 있으며, 여기에는 조로증을 유발하는 돌연변이도 포함된다.

아직도 유전자 편집 기술은 사람에게 직접 적용하기에는 개선돼야 할 점이 많다. 윤리적 사용 문제도 얽혀있다. 이러한 유전자 편집기술이 안전하고 윤리적으로 사용되기 위해 분야의 전문가들과 정부의 끊임없는 노력이 필요하다.

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